Pesquisadores desenvolvem técnica para controlar genes e buscar novos tratamentos para doenças raras

Pesquisadores estão desenvolvendo uma nova abordagem para o tratamento de doenças genéticas que procura controlar a atividade dos genes sem alterar diretamente a sequência do DNA. A estratégia utiliza mecanismos da epigenética para aumentar ou reduzir a ação de determinados genes, funcionando de maneira semelhante a um “botão de volume” que pode ser ajustado conforme a necessidade.

A tecnologia pode abrir novas possibilidades para pacientes com doenças raras e graves que ainda não contam com tratamentos capazes de controlar suas causas. Em vez de modificar permanentemente o código genético, a proposta é interferir nos mecanismos responsáveis por determinar quais genes permanecem ativos ou inativos dentro das células.

O avanço está relacionado à evolução das técnicas de edição genética, entre elas o CRISPR, que ampliou a capacidade dos pesquisadores de estudar e manipular o material genético. A nova estratégia, porém, segue uma direção diferente ao buscar modificar o funcionamento dos genes sem necessariamente alterar sua sequência.

Um dos campos de pesquisa envolve a distrofia facioescapuloumeral, uma doença muscular rara caracterizada pela perda progressiva de força e massa muscular. Nesse caso, os estudos procuram impedir a atividade de um gene que, em condições normais, deveria permanecer praticamente desligado após determinada fase do desenvolvimento.

A lógica da técnica está relacionada ao funcionamento natural do organismo. Embora praticamente todas as células tenham o mesmo conjunto de DNA, diferentes grupos de genes são ativados ou desativados de acordo com a função de cada célula. É justamente esse sistema de controle que permite, por exemplo, que células do cérebro desempenhem funções diferentes das células do fígado ou da pele.

Os pesquisadores buscam aproveitar esse mecanismo para interferir em genes relacionados a doenças. No caso da distrofia facioescapuloumeral, a expectativa é conseguir silenciar de maneira prolongada o gene responsável pelo processo que desencadeia os danos musculares.

A abordagem ainda está em fase de pesquisa e desenvolvimento, mas representa uma mudança na forma de pensar as terapias genéticas. Em vez de necessariamente substituir ou corrigir um trecho do DNA, a estratégia procura controlar a intensidade com que um gene funciona. Se os resultados dos estudos avançarem de forma positiva, esse tipo de tecnologia poderá contribuir para o desenvolvimento de novas terapias para doenças genéticas que atualmente possuem poucas opções de tratamento.

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